Obtener apoyo
Liam

Lo acompañamos en el proceso.

Cuando recibe un diagnóstico de una enfermedad inusual, como la distrofia muscular de Duchenne, es posible que se sienta bastante solo en el mundo. En Sarepta, queremos que conozca todo el apoyo que tiene a su disposición, desde SareptAssist, nuestro programa integral de apoyo al paciente, hasta grupos nacionales de apoyo del paciente, que brindan educación y recursos para toda su familia.

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Meet Liam, age 19, deletion of exons 48-50 and his mom

Conozca a Liam, de 19 años 
Con una deleción de los exones 48-50

SareptAssist: Apoyo, a su lado.

Sabemos que las familias con niños que reciben tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne no solo necesitan medicina. Cuando se le recete a su hijo EXONDYS 51, lo pondremos en contacto con un Administrador de Casos exclusivo de SareptAssist que lo asistirá con el proceso de tratamiento. Recibirá apoyo en cada paso, desde la gestión de las aprobaciones del seguro hasta la coordinación de la entrega de fármacos. 

Descubra cómo podemos ayudar

Conozca a Ricky, 19 años. Deleción de exones 45-50.

Póngase en contacto con la comunidad de personas con Duchenne.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad poco frecuente, pero no tiene por qué atravesarla en soledad. Muchas familias han estado en sus zapatos y, con el paso de los años, han creado una sólida comunidad de defensores de pacientes, educadores y proveedores de servicios. 

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Recursos sobre la enfermedad de Duchenne.

Encuentre recursos educativos que puedan interesarle.

Explorar recursos

Conozca a Ryan, 11 años. Deleción de exones 48-50.

Apoyo continuo e información de Sarepta.

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Reciba consejos y apoyo futuros sobre el tratamiento con EXONDYS 51.

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Descubra los recursos para pacientes disponibles.

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Obtenga actualizaciones sobre noticias e investigación sobre la enfermedad de Duchenne a través de Sarepta.

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¿QUÉ ES EXONDYS 51 (eteplirsen)?

EXONDYS 51 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 51.

EXONDYS 51 fue aprobado bajo aprobación urgente. La aprobación urgente permite que los fármacos se aprueben en función de un marcador que se considera con probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico. El tratamiento con EXONDYS 51 aumentó el marcador, distrofina, en el músculo esquelético en algunos pacientes. La verificación del beneficio clínico puede ser necesaria para que EXONDYS 51 continúe siendo aprobado.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Reacciones de hipersensibilidad: Se han producido reacciones alérgicas, que incluyen sibilancias, dolor torácico, tos, frecuencia cardíaca rápida y urticaria en pacientes tratados con EXONDYS 51. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

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INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Reacciones de hipersensibilidad: Se han producido reacciones alérgicas, que incluyen sibilancias, dolor torácico, tos, frecuencia cardíaca rápida y urticaria en pacientes tratados con EXONDYS 51. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Reacciones adversas: Los efectos secundarios que se produjeron con una frecuencia al menos un 25 % mayor en pacientes tratados con EXONDYS 51 que en pacientes tratados con infusión intravenosa inactiva fueron problemas de equilibrio (38 %, 0 %), vómitos (38 %, 0 %), e irritación cutánea (25 %, 0 %). Los efectos secundarios más frecuentes fueron problemas de equilibrio y vómitos.

Los efectos secundarios más frecuentes que ocurrieron en más del 10 % de los pacientes que recibieron EXONDYS 51 en otros ensayos clínicos fueron dolor de cabeza, tos, erupción y vómitos.

¿Qué debo hacer si tengo efectos secundarios? 

Consulte a su proveedor de servicios de salud sobre cualquier efecto secundario que le preocupe.

Le animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame a 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

La información proporcionada aquí no incluye todo lo que se conoce sobre EXONDYS 51. Para saber más, hable con su proveedor de servicios de salud.

Antes de recibir esta infusión, consulte la información de prescripción completa de EXONDYS 51 (eteplirsen).