¿Para quién es?

Conozca a Graysen, 2 años. Deleción de exones 48-50.

¿Quiénes pueden recibir tratamiento con EXONDYS 51 (eteplirsen)?

EXONDYS 51 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina, que puede ser tratada mediante la omisión del exón 51. EXONDYS 51 fue aprobado bajo aprobación urgente. La aprobación urgente permite que los fármacos se aprueben en función de un marcador que se considera con probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico.
El tratamiento con EXONDYS 51 aumentó el marcador, distrofina, en el músculo esquelético en algunos pacientes. La verificación del beneficio clínico puede ser necesaria para que EXONDYS 51 continúe siendo aprobado.

¿Desea saber si su hijo puede recibir el tratamiento con EXONDYS 51? Esta información lo ayudará a prepararse para una conversación más informada con su médico.

Conozca a Micah, de 8 años
Con una deleción del exón 50

Conozca su mutación.

Si aún no lo ha hecho, realice una prueba genética para identificar la mutación genética de su hijo; su médico o un asesor en genética pueden interpretar los resultados para determinar si la mutación es una del 14 % que puede tratarse con EXONDYS 51. Los resultados de las pruebas genéticas también podrían ayudar a su médico a tomar otras decisiones sobre el tratamiento de la enfermedad.

Obtenga más información sobre la susceptibilidad

Conozca a Liam, 19 años. Deleción de exones 48-50.

Comprenda los resultados de las pruebas.

Cuando reciba los resultados de las pruebas de su hijo, a veces es confuso entender lo que está leyendo. Los desglosaremos y le proporcionaremos información que puede usar para hablar con el médico de su hijo sobre la elegibilidad para EXONDYS 51.

Consulte una muestra de los resultados de la prueba

Explore nuestra Guía de conversación con el médico.

Puede ser un desafío recordar toda la información que desea analizar al hablar con su médico. Utilice nuestra útil guía que contiene información sobre qué preguntar durante una cita.

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¿QUÉ ES EXONDYS 51 (eteplirsen)?

EXONDYS 51 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 51.

EXONDYS 51 fue aprobado bajo aprobación urgente. La aprobación urgente permite que los fármacos se aprueben en función de un marcador que se considera con probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico. El tratamiento con EXONDYS 51 aumentó el marcador, distrofina, en el músculo esquelético en algunos pacientes. La verificación del beneficio clínico puede ser necesaria para que EXONDYS 51 continúe siendo aprobado.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Reacciones de hipersensibilidad: Se han producido reacciones alérgicas, que incluyen sibilancias, dolor torácico, tos, frecuencia cardíaca rápida y urticaria en pacientes tratados con EXONDYS 51. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Reacciones adversas: Los efectos secundarios que se produjeron con una frecuencia al menos un 25 % mayor en pacientes tratados con EXONDYS 51 que en pacientes tratados con infusión intravenosa inactiva fueron problemas de equilibrio (38 %, 0 %), vómitos (38 %, 0 %), e irritación cutánea (25 %, 0 %). Los efectos secundarios más frecuentes fueron problemas de equilibrio y vómitos.

Los efectos secundarios más frecuentes que ocurrieron en más del 10 % de los pacientes que recibieron EXONDYS 51 en otros ensayos clínicos fueron dolor de cabeza, tos, erupción y vómitos.

¿Qué debo hacer si tengo efectos secundarios?

Consulte a su proveedor de servicios de salud sobre cualquier efecto secundario que le preocupe.

Le animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame a 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

La información proporcionada aquí no incluye todo lo que se conoce sobre EXONDYS 51. Para saber más, hable con su proveedor de servicios de salud.

Antes de recibir esta infusión, consulte la información de prescripción completa de EXONDYS 51 (eteplirsen).