Aportando posibilidades a Duchenne.
EXONDYS 51 es el primer tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne aprobado por la FDA para pacientes con una mutación en el gen de la distrofina que pueda tratarse mediante la omisión del exón 51. En algunos pacientes, ayuda al cuerpo a producir una forma más corta de la proteína distrofina.
Aprobado con aprobación urgente.
La aprobación urgente permite que los fármacos se aprueben en función de un marcador que se considera con probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico. El tratamiento con EXONDYS 51 aumentó el marcador, distrofina, en el músculo esquelético en algunos pacientes. La verificación del beneficio clínico puede ser necesaria para que EXONDYS 51 continúe siendo aprobado.
¿Quién puede recibirlo?
Aprenda la importancia de comprender su mutación genética y lo que significa ser susceptible al tratamiento con EXONDYS 51.
Inicio del tratamiento
¿Está comenzando su tratamiento con EXONDYS 51? Permítanos guiarlo a través del proceso para que sepa qué esperar.
Obtener apoyo
Con el programa de apoyo al paciente, SareptAssist, lo ayudaremos a transitar el proceso de inicio de la terapia con EXONDYS 51.
“Mi hijo, Zyler, tiene Duchenne. Cualquier madre con un hijo con Duchenne desea hacer todo lo que pueda para acceder a los medicamentos. SareptAssist nos guió en todo el proceso”.
Holly, madre de Zyler
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